截至2024年3月，我國注冊的特殊醫(yī)學用途配方食品（以下簡稱“特醫(yī)食品”）共175款。這時(shí)，距離特醫(yī)食品在法律上(shàng)獲得(de)“食品”的身份，已經過去了8年。這不是當初人(rén)們憧憬中的産業盛筵，即便是最近一年審批速度明(míng)顯加快了。彼時(shí)的意氣風發也已不再，不唯門(mén)檻高(gāo)、監管嚴，更因造化弄人(rén)——食、藥監管徹底分家(jiā)後，四十多(duō)個(gè)腸內(nèi)營養制(zhì)劑換證成功，拿(ná)到“國藥準字”，現在更是屬于醫(yī)保用藥；而同為(wèi)“口服營養補充”的特醫(yī)食品，雖然按規定“要在醫(yī)生(shēng)和(hé)臨床營養師(shī)指導下使用”，目下卻連醫(yī)保信息業務編碼都不具備，無法在公立醫(yī)療機構內(nèi)使用，遑論進入醫(yī)保。
在2月下旬舉辦的2024博鳌健康食品科學大(dà)會(huì)暨博覽會(huì)（以下簡稱“FHE2024”）上(shàng)，幾個(gè)專題會(huì)議圍繞特醫(yī)食品展開(kāi)的交流與探討(tǎo)，開(kāi)放、坦誠、務實。相關各方并不諱言，理(lǐ)想豐滿，現實骨感，需求端無從打開(kāi)。但(dàn)焦灼中的特醫(yī)食品産業并未失去信念和(hé)希望。信念源自科學循證——營養幹預作(zuò)為(wèi)慢病、重病患者的基礎治療，是改善營養狀況、延緩疾病進展、提高(gāo)生(shēng)存質量以及降低(dī)死亡率的關鍵；希望源自趨勢判斷——配套的相關法規标準監管體(tǐ)系在逐步完善，監管部門(mén)表态鼓勵研發創新，優化營商環境，以豐富特醫(yī)食品産品，滿足人(rén)民日益增長的營養健康需求，促進行(xíng)業發展。
特醫(yī)食品的好——提供營養支持，提升生(shēng)活質量
“病人(rén)的飯到底該怎麽吃(chī)？”普通(tōng)人(rén)眼裏簡單的一日三餐，有(yǒu)時(shí)卻讓很(hěn)多(duō)患者和(hé)家(jiā)屬頭痛。比如，香蕉、西紅柿、菠菜、堅果，對于普通(tōng)人(rén)來(lái)說都是“健康食物”，但(dàn)對于慢性腎病（CKD）患者來(lái)說，這些(xiē)食物的鉀或磷含量就過高(gāo)了，得(de)限制(zhì)攝入。
雙重制(zhì)約使得(de)CKD患者的飲食調整相當不易：一方面，由于存在多(duō)種代謝紊亂，比如蛋白質及氨基酸代謝紊亂、葡萄糖代謝異常、鈣磷代謝及甲狀旁腺功能亢進、血脂代謝紊亂、代謝性酸中毒，CKD患者的飲食受到諸多(duō)限制(zhì)；另一方面，由于腎小(xiǎo)球濾過率逐漸降低(dī)，體(tǐ)內(nèi)毒素不能通(tōng)過腎髒有(yǒu)效地排出去，毒素的累積會(huì)影(yǐng)響食欲。“要少(shǎo)鈉、少(shǎo)鉀、少(shǎo)磷，限制(zhì)蛋白質。”雅培營養品中國研發中心臨床研究和(hé)營養科學部副總監李菲博士說，“不能吃(chī)這個(gè)不能吃(chī)那(nà)個(gè)，一天兩天、一月倆月還(hái)容易，但(dàn)一年兩年、十年二十年真是很(hěn)難堅持下來(lái)。”
低(dī)蛋白飲食要求較高(gāo)，CKD患者依從性較差（不依從率為(wèi)41.1%—98.3%），而且，盡管低(dī)蛋白和(hé)極低(dī)蛋白的飲食被證明(míng)可(kě)以保護腎髒功能，延緩進入中末期，但(dàn)會(huì)導緻患者營養狀況下降，死亡率增高(gāo)。數(shù)據顯示，有(yǒu)75%的患者出現了營養不良的症狀。“最主要是蛋白質-能量消耗（PEW），”解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學中心營養科主任劉英華教授說，PEW伴随CKD的整個(gè)病程，随着病情進展而逐漸增加，從CKD1期到5期，PEW發生(shēng)率從18%上(shàng)升至75%，導緻感染、心血管疾病、身體(tǐ)虛弱、肌肉減少(shǎo)症、沮喪，嚴重影(yǐng)響着患者的生(shēng)活質量和(hé)生(shēng)命質量。
“營養是所有(yǒu)疾病治療的基礎，”北京世紀壇醫(yī)院臨床營養科主任醫(yī)師(shī)石漢平教授說，營養不良會(huì)嚴重影(yǐng)響腫瘤的臨床治療決策，增大(dà)并發症風險甚至危及生(shēng)命；還(hái)會(huì)對圍手術(shù)期腫瘤治療産生(shēng)不利影(yǐng)響，包括傷口愈合變慢、易發生(shēng)并發症，更不利于手術(shù)後胃腸功能恢複和(hé)後續治療的開(kāi)展。同時(shí)，對于放療和(hé)藥物治療的患者，一旦身體(tǐ)的營養跟不上(shàng)，很(hěn)可(kě)能會(huì)造成免疫力降低(dī)，加劇(jù)治療毒副作(zuò)用，進而讓患者耐受不了治療甚至放棄治療。在與腫瘤的長期抗争中，不少(shǎo)患者都因營養不良而影(yǐng)響手術(shù)或放、化療的治療效果。随着抵抗力下降、體(tǐ)重下降、治療副反應增多(duō)，衆多(duō)腫瘤患者失去了抗争的信心與生(shēng)活的意義。中國抗癌協會(huì)腫瘤營養與支持治療專業委員會(huì)一項超過3萬例的大(dà)樣本臨床調查報告顯示，我國住院惡性腫瘤患者中、重度營養不良發生(shēng)率高(gāo)達57%。
口服營養補充是指當膳食提供的能量、蛋白質等營養素在目标需求量不足時(shí)，将能夠提供多(duō)種宏量營養素和(hé)微量營養素的營養制(zhì)劑經口服用的一種無創、有(yǒu)效的營養支持方式。特醫(yī)食品和(hé)藥品腸內(nèi)營養制(zhì)劑，同屬于口服營養補充。“在臨床營養領域，特醫(yī)食品的應用是一個(gè)重要進步，為(wèi)病人(rén)在自然飲食之上(shàng)提供了新的營養支持選擇，彌補了現有(yǒu)藥品腸內(nèi)營養制(zhì)劑的問題，已成為(wèi)與腸外營養聯合使用的重要制(zhì)劑手段。”北京協和(hé)醫(yī)院臨床營養科主任于康教授表示，特醫(yī)食品是住院患者營養治療的基本手段，也是預防多(duō)種慢病進展、提高(gāo)免疫力、提升生(shēng)活質量的重要輔助工具，同時(shí)還(hái)是節約醫(yī)療資源及社會(huì)經濟成本的重要措施——基于國內(nèi)最大(dà)規模成本效益比的研究發現，營養支持，特别是基于特醫(yī)食品的營養支持，在減少(shǎo)感染性并發症方面，費用較之其他手段成倍減少(shǎo)。
特醫(yī)食品的“痛”——進不去醫(yī)院，“近”不了消費者
特醫(yī)食品可(kě)以為(wèi)CKD患者提供安全和(hé)有(yǒu)效的營養支持，但(dàn)我國市面上(shàng)針對CKD患者的專用型特醫(yī)食品屬于空(kōng)白，不能滿足患者的臨床需求，“這是當前CKD患者營養支持的一個(gè)困境。”四川大(dà)學華西醫(yī)院臨床營養科主任胡雯說。
近年來(lái)腫瘤病人(rén)越來(lái)越多(duō)，但(dàn)在我國隻有(yǒu)一款專用型特醫(yī)食品。2022年7月，雀巢“速熠素”的獲批實現了從0到1的突破。事實上(shàng)，我國現有(yǒu)的175個(gè)注冊特醫(yī)産品中，也僅有(yǒu)這一個(gè)特定疾病全營養配方産品，餘下都是全營養和(hé)非全營養配方産品。數(shù)據顯示，全球特醫(yī)食品産業己進入穩步發展期，每年約以5%—7%的速度增長，市場(chǎng)規模超過800億元；但(dàn)GDP全球第二的中國，連1/10的份額都沒有(yǒu)，甚至不及日、韓，而且，兒科的特醫(yī)食品占了全部銷量的七八成。
與當初憧憬的“巨大(dà)的賽道(dào)、巨大(dà)的藍(lán)海”相比，現實落差實在太大(dà)。而這種憧憬并非空(kōng)想。2016年《特殊醫(yī)學用途配方食品注冊管理(lǐ)辦法》對于特醫(yī)食品的定義是：一類為(wèi)了滿足進食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂或者特定疾病狀态人(rén)群對營養素或者膳食的特殊需求，專門(mén)加工配制(zhì)而成的配方食品。對我國這樣一個(gè)人(rén)口基數(shù)龐大(dà)、“一路小(xiǎo)跑”進入老齡化社會(huì)的國家(jiā)來(lái)說，特定疾病狀态的人(rén)數(shù)是個(gè)什麽量級，特醫(yī)食品的實際需求有(yǒu)多(duō)大(dà)，可(kě)想而知。“進食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂的人(rén)數(shù)，動辄以幾千萬計(jì)。”國家(jiā)食品安全風險評估中心營養一室主任方海琴研究員援引《中國特定人(rén)群吞咽功能障礙的流行(xíng)病學調查報告》說，以進食受限人(rén)群為(wèi)例，腦(nǎo)卒中、阿爾茲海默症、帕金森(sēn)病、鼻咽癌、喉癌患者的吞咽障礙患病率，幾乎都在50%左右；一般社區(qū)和(hé)養護機構中，65歲以上(shàng)老年人(rén)群的吞咽障礙患病率也分别達到13.9%和(hé)26.4%。
需求端遇冷是行(xíng)業發展緩慢的重要原因之一。一方面，臨床醫(yī)生(shēng)對于營養支持的認可(kě)程度不高(gāo)。比如，當一位食道(dào)癌患者吞咽食物已經相當困難，日常飲食隻能依靠粥、面條等流食，體(tǐ)重快速掉了十多(duō)斤；當一位肝癌患者被靶向藥的副作(zuò)用折磨得(de)食欲全無，乃至對治療失去信心，醫(yī)生(shēng)也沒有(yǒu)使用口服營養補充給予營養支持。另一方面，公衆對于口服營養補充的認知度不高(gāo)。雖然傳統文化中有(yǒu)“藥補不如食補”的觀念，但(dàn)那(nà)個(gè)食補是“雞湯和(hé)甲魚湯”，與口服營養補充無關，有(yǒu)些(xiē)病患及家(jiā)屬甚至懷疑“特醫(yī)食品是一種智商稅”。
特醫(yī)食品還(hái)有(yǒu)額外的來(lái)自“雙軌制(zhì)”的困擾——特醫(yī)食品與藥品腸內(nèi)營養制(zhì)劑在成分和(hé)功能上(shàng)完全一緻，卻分處不同的法規框架內(nèi)。北京醫(yī)院臨床營養科主任朱明(míng)炜教授說，按法規要求，特醫(yī)食品應在醫(yī)生(shēng)或臨床營養師(shī)指導下使用，特醫(yī)食品中的特定全營養配方食品應當通(tōng)過醫(yī)療機構或者藥品零售企業向消費者銷售，但(dàn)在醫(yī)院卻很(hěn)少(shǎo)能見到特醫(yī)食品。因為(wèi)它不屬于藥品、醫(yī)用耗材或醫(yī)療服務項目，目前尚無全國統一的編碼标準，未被正式納入全國醫(yī)院收費系統和(hé)醫(yī)保報銷範圍內(nèi)（僅部分省份将針對于苯丙酮尿症的特醫(yī)食品納入了省內(nèi)醫(yī)保範圍），就算(suàn)醫(yī)生(shēng)想給病人(rén)使用，醫(yī)院藥房(fáng)也不能進貨、沒辦法開(kāi)處方，醫(yī)院也收不了費、出具不了發票(piào)。“特醫(yī)在院內(nèi)缺乏有(yǒu)效的管理(lǐ)方式和(hé)方法，沒有(yǒu)進入到醫(yī)院的可(kě)能性，這是我們面臨的最大(dà)問題”。
雖然國家(jiā)醫(yī)保局後來(lái)下發了臨時(shí)代碼供各地醫(yī)保部門(mén)用于數(shù)據歸集，但(dàn)特醫(yī)食品并未就此擺脫尴尬處境。雀巢健康科學大(dà)中華區(qū)總裁顧欣鑫說，特醫(yī)食品進入醫(yī)院的“最後一公裏”仍未打通(tōng)。同時(shí)，由于缺乏對醫(yī)生(shēng)和(hé)營養師(shī)的培訓、消費者認知不足，特醫(yī)食品在院外的推廣也很(hěn)困難。
此外，行(xíng)業發展緩慢還(hái)有(yǒu)一個(gè)重要的影(yǐng)響因素——産品注冊難。雖然特醫(yī)食品不能像藥品腸內(nèi)營養制(zhì)劑一樣在醫(yī)院正常銷售，但(dàn)特定疾病全營養配方産品的注冊卻同樣要進行(xíng)臨床試驗，甚至在國外已做(zuò)過多(duō)項（甚至20項以上(shàng)）臨床試驗的進口産品，還(hái)要花(huā)1000多(duō)萬元再做(zuò)臨床試驗。
特醫(yī)食品的“光”——政策法規環境正在變暖，各方協辦同心
“整體(tǐ)産品數(shù)量少(shǎo)，産業名聲不夠響亮；臨床應用不足，醫(yī)生(shēng)對營養支持認可(kě)程度不高(gāo)；産品入院難，醫(yī)院內(nèi)缺乏管理(lǐ)标準和(hé)規範，患者難以在院內(nèi)購買。” FHE大(dà)會(huì)主席、中國工程院院士陳君石指出了當前我國特醫(yī)食品應用和(hé)推廣所面臨的這三重挑戰。他說，特醫(yī)食品在中國的前途是光明(míng)的，但(dàn)道(dào)路也是曲折的，需要各方協力同心，共同推動産業發展。
一路走來(lái)頗感艱辛的特醫(yī)食品産業，對于這一品類在中國的發展依然抱有(yǒu)堅定信念。首先，标準法規和(hé)監管體(tǐ)系正在逐步完善。去年年底，在進一步嚴格注冊管理(lǐ)、保護消費者權益的基礎上(shàng)，市場(chǎng)監管總局修訂發布了新版《特殊醫(yī)學用途配方食品注冊管理(lǐ)辦法》（下稱《辦法》）。此次修訂在整體(tǐ)框架結構上(shàng)沒有(yǒu)太多(duō)調整，保持了政策上(shàng)相對的穩定性，但(dàn)監管部門(mén)釋放出了積極的信号——以臨床營養需求為(wèi)導向，鼓勵研發創新，優化營商環境，助力行(xíng)業高(gāo)質量發展。“這是總則中原則性的表述，也是注冊管理(lǐ)技(jì)術(shù)審評中遵循的原則。”市場(chǎng)監管總局特食司相關負責人(rén)說，比如特别設立了優先審評審批程序，将罕見病特醫(yī)食品、臨床急需的新類型特醫(yī)食品的審評時(shí)限從正常60個(gè)工作(zuò)日縮短(duǎn)至30個(gè)工作(zuò)日，優先安排開(kāi)展現場(chǎng)核查和(hé)抽樣檢驗，以加快産品上(shàng)市進程；增強電(diàn)子證書(shū)法律效力，服務企業便利化，從而“壓縮行(xíng)政管理(lǐ)的成本，客觀上(shàng)給産品上(shàng)市減輕行(xíng)政負擔，提高(gāo)審評的時(shí)效”。
上(shàng)海市兒科醫(yī)學研究所所長蔡威教授建議，進一步放寬罕見病類特醫(yī)食品注冊審批制(zhì)度，縮短(duǎn)企業的研發時(shí)間(jiān)與成本，激發企業積極性。同時(shí)，政策能夠更為(wèi)靈活，“兩條腿走路”。全球有(yǒu)許多(duō)優秀的特醫(yī)食品，可(kě)以通(tōng)過“引進來(lái)”的方式，對成熟的進口産品實行(xíng)先有(yǒu)條件注冊許可(kě)進口和(hé)臨床使用，在真實世界中收集數(shù)據，作(zuò)為(wèi)延續注冊的證據，從而讓中國的患者有(yǒu)更多(duō)選擇。此外，在實際應用方面，建議加大(dà)醫(yī)保、醫(yī)療、醫(yī)藥“三醫(yī)聯動”步伐，減輕患者的經濟負擔。
還(hái)有(yǒu)一些(xiē)令業界期待的“松綁”正在醞釀之中。比如修訂發布《特醫(yī)食品臨床試驗質量管理(lǐ)規範》，這次管理(lǐ)規範裏對受試者人(rén)數(shù)和(hé)試驗周期不作(zuò)強制(zhì)性要求，根據不同疾病類型及試驗設計(jì)，隻要科學依據滿足統計(jì)學的要求，“特醫(yī)食品畢竟是食品”；研究實施特醫(yī)食品注冊分類管理(lǐ)；組織實施優先審評審批程序；推動海南進口特醫(yī)食品先行(xíng)先試政策落地。此外，《特殊醫(yī)學用途嬰兒配方食品通(tōng)則》（GB 25596-2010）的修訂已經完成技(jì)術(shù)審查，《特殊醫(yī)學用途配方食品通(tōng)則》（GB 29922-2013）的修訂于今年1月進行(xíng)了第二次公開(kāi)征求意見，目前都在按程序推進。這些(xiē)标準的制(zhì)修訂方向明(míng)确：滿足人(rén)民日益增長的營養健康需求；促進行(xíng)業發展，豐富特醫(yī)食品産品；與國際标準進展銜接一緻（主要是歐美等發達國家(jiā)）。“此次标準修訂為(wèi)産業發展撕開(kāi)了兩道(dào)口子，充分考慮了産業未來(lái)提速發展的巨大(dà)可(kě)能。”中國營養學會(huì)原副理(lǐ)事長楊曉光教授說，征求意見稿中對特定全營養配方食品涉及的特定疾病保留了原來(lái)的分類，提出，如果有(yǒu)新需求，企業可(kě)以根據自身臨床研究經驗提交申請(qǐng)。另外，如果産品不屬于全營養配方食品但(dàn)又對特定疾病有(yǒu)作(zuò)用，可(kě)以走非全營養配方食品的類型，而不會(huì)像以前那(nà)樣無路可(kě)走。
政策法規環境正在變暖，“現在市場(chǎng)監管總局也在跟衛健委、醫(yī)保局協調，希望每一個(gè)特醫(yī)産品能夠‘一證一号’地進入醫(yī)院信息系統（HIS），”聖桐醫(yī)學首席科學家(jiā)李文軍說，“先不管醫(yī)保，列入自費項目就能解決最基本的問題。”
于康表示，期待在政府的引領之下，進一步完善政策法規，引起全社會(huì)關注。同時(shí)，生(shēng)産企業深化研發，提高(gāo)産品的整體(tǐ)質量和(hé)應用水(shuǐ)平，全行(xíng)業形成合力，共同推進特醫(yī)食品産業的高(gāo)質量發展。
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